外地时间11月16日 ，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布 ，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy ，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海血虚症 。英国也因此成为天下首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予羁系批准的国家 。
英国牛津大学遗传学家凯·戴维斯体现：“这是一项具有里程碑意义的批准 ，为未来进一步应用CRISPR疗法治愈多种遗传疾病翻开了大门 。”
在患有镰状细胞病的人中 ，基因突变会导致细胞酿成新月形 ，这会阻碍血液流动并导致难以忍受的疼痛、器官损伤、中风和其他问题 。
在地中海血虚患者中 ，基因突变可导致严重血虚 。患者通常每隔几周就需要输血 ，并终生需要注射和服用药物 。
新药Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干细胞中的问题基因 ，使人体能够制造出正常功效的血红卵白 。
患者首先接受一个疗程的化疗 ，然后医生从患者骨髓中提取干细胞 ，在实验室中使用基因编辑手艺修复基因 。编辑后的细胞被输回体内后 ，患者需要至少住院一个月 ，才华有足够时间最先爆发具有稳固形式的血红卵白 。
MHRA体现 ，批准镰状细胞病基因疗法的决议是基于一项对29名患者举行的研究 ，其中28名患者报告在接受治疗后至少一年内没有泛起严重疼痛问题 。在β地中海血虚症的研究中 ，42名接受治疗的患者中有39人在治疗后至少一年内不需要输注红细胞 。
MHRA体现 ，试验时代没有发明重大清静问题 ，但仍在亲近监测该药物的清静性 。
英国尚未确定该疗法的价钱 ，但预计每位患者的用度可能约为200万美元 ，与其他基因疗法的定价一致 。
（文章泉源：科技日报）
外地时间11月16日 ，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布 ，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy ，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海血虚症 。英国也因此成为天下首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予羁系批准的国家 。
英国牛津大学遗传学家凯·戴维斯体现：“这是一项具有里程碑意义的批准 ，为未来进一步应用CRISPR疗法治愈多种遗传疾病翻开了大门 。”
在患有镰状细胞病的人中 ，基因突变会导致细胞酿成新月形 ，这会阻碍血液流动并导致难以忍受的疼痛、器官损伤、中风和其他问题 。
在地中海血虚患者中 ，基因突变可导致严重血虚 。患者通常每隔几周就需要输血 ，并终生需要注射和服用药物 。
新药Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干细胞中的问题基因 ，使人体能够制造出正常功效的血红卵白 。
患者首先接受一个疗程的化疗 ，然后医生从患者骨髓中提取干细胞 ，在实验室中使用基因编辑手艺修复基因 。编辑后的细胞被输回体内后 ，患者需要至少住院一个月 ，才华有足够时间最先爆发具有稳固形式的血红卵白 。
MHRA体现 ，批准镰状细胞病基因疗法的决议是基于一项对29名患者举行的研究 ，其中28名患者报告在接受治疗后至少一年内没有泛起严重疼痛问题 。在β地中海血虚症的研究中 ，42名接受治疗的患者中有39人在治疗后至少一年内不需要输注红细胞 。
MHRA体现 ，试验时代没有发明重大清静问题 ，但仍在亲近监测该药物的清静性 。
英国尚未确定该疗法的价钱 ，但预计每位患者的用度可能约为200万美元 ，与其他基因疗法的定价一致 。
（文章泉源：科技日报）